血友病A治療用 長時間作用型の遺伝子組換え型 第VIII因子の第I相臨床試験を開始

この資料は、米バクスターインターナショナルインクが2012年1月5日に発表しましたプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆様のご参考に供するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語が優先します。

2012年1月5日、米国イリノイ州ディアフィールド発

バクスターインターナショナルインク（NYSE:BAX）は、ポリエチレングリコール（PEG）を結合させた、長時間作用型の遺伝子組換え型全長第VIII因子の先行治験薬「BAX 855」の第I相臨床試験において、治験薬の投与を開始したことを本日発表しました。「BAX 855」は、バクスターの血友病A治療用の遺伝子組換え型全長第VIII因子製剤「アドベイト」をもとに創製され、「アドベイト」と同じプラズマ/アルブミンフリー製法により製造されています。

第I相試験は、前向きオープンラベル試験として実施し、治療歴のある12歳以上の重症血友病A患者を対象に「BAX 855」の安全性、忍容性および薬物動態を評価します。既存の定期補充療法では、出血回数を減少させるために「アドベイト」を通常2～3日ごとに投与する必要があります。この第I相試験は、長時間作用型の「BAX 855」により、投与頻度を低減できるかについて評価する最初のステップとなります。

「この治験は、長時間作用型の第VIII因子『BAX 855』について新たな知見を獲得し、最終的に血友病Aの治療向上に寄与することを目指しています。第I相試験の結果は、今後臨床開発を進めるうえでの基礎となり、『BAX 855』が『アドベイト』より投与頻度を低減できるかの判断基準となるでしょう」と、バクスターのバイオサイエンス事業部グローバル研究開発担当バイスプレジデントであるハルトムート・J・エーリック（Hartmut J. Ehrlich, M.D.）は述べています。

バクスター独自のプラズマ/アルブミンフリー製法の技術基盤を活用して製造される「BAX 855」は、ヒトまたは動物由来成分をまったく添加しない遺伝子組換え型の全長たん白製剤です。「BAX 855」は、Nektar Therapeutics社（NASDAQ: NKTR）が有する、たん白および大型分子の作用時間を延長させるポリエチレングリコール化の技術を採用しています。バクスターは、ポリエチレングリコール化による長時間作用型の新規の血友病治療薬を開発するため、Nektar Therapeutics社と提携しています。

米国では、血友病A患者における出血症状の予防または抑制を目的とした「アドベイト」による定期補充療法の適応が先般承認されました。「アドベイト」は、現在米国において唯一、小児および成人ともに定期補充療法が認められている血液凝固因子製剤です。バクスターが実施した「アドベイト」の定期補充療法に関する第IV相試験では、血友病A患者における年間出血率（ABR）の中央値が定期補充療法により有意に低下したことが確認されました。同試験では、オンデマンド療法（出血時投与）中の出血が患者1人あたり年間44回だったのに対し、定期補充療法中の出血は患者1人あたり年間1回であり、いずれの定期補充療法でも年間出血率が98%低下したことが確認されました（p