AptuitとDimension Therapeuticsが特に希少疾患の遺伝子療法でIND申請目指して戦略的提携

AptuitとDimension Therapeuticsが特に希少疾患の遺伝子療法でIND申請目指して戦略的提携

AsiaNet 65050（0841）

【グリニッチ（米コネティカット州）、ケンブリッジ（米マサチューセッツ州）2016年7月7日PR Newswire=共同通信JBN】
＊希少疾患適応に3種の治療プログラムを開始する活動

一流の世界的医薬品発見および開発のためのCRO（受諾臨床試験機関）のAptuit LLと肝臓、ヒト代謝の主要器官である肝臓を対象とする新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子療法を進める製薬会社Dimension Therapeuticsは7日、戦略的提携協定を結んだと発表した。この協定によってAptuitは、Dimensionで行われている希少疾患を選別するGLP（優良試験所基準）によるIND（治験・臨床試験）可能な研究を支援する。3つの統合開発プロジェクトはこの提携関係の下で開始される。

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Aptuit LLCのジョナサン・ゴールドマン最高経営責任者（CEO）は「この提携関係は科学的なエクセレンスとイノベーションの行動様式によって支えられた高品質の環境で、Dimensionで行われている後期臨床前プログラムの選択を加速することを目指している。われわれAptuitは複雑な分子と細胞生物学に依拠する化合物の開発で深い科学的専門知識を持っており、INDプログラムに完全統合ソリューションを提供することができる。このクラスで最高の提携関係は、遺伝子療法という素晴らしい領域での統合IND開発におけるAptuitの科学的なエクセレンスの上に構築される。特に、われわれは成功の可能性を高め、時間とコストを削減するために、これらプログラムの完全かつタイムラインに沿ったリソーシング（資源の動員）を保証する計画である」と語った。

Dimension TherapeuticsのCEOでMBBS（医学士）、FRCP（英王立内科医協会フェロー）であるアナリサ・ジェンキンス博士は「われわれはAptuitとの今回の提携関係を発表できて非常に喜ばしい。われわれは科学的エクセレンスと質の高い研究と開発へのコミットメントという共通の社風を持ち合わせている。この提携関係によって、ウイルスベクター介在の資産を開発するわれわれ共同の専門知識を活かして、INDに効率的に進める優先的な前臨床プログラムを選別することができる」とコメントした。

▽Aptuit LLC （リンク ）について
Aptuit LLCは、製薬業界における中間段階にある医薬品開発サービスに対し、最も包括的で完全セットの早期発見法を提供する。それらは医薬設計&発見、API（医薬品原薬）開発・製造、固体化学、CMC（前臨床段階の化学・製造・品質管理）、前臨床・IND可能なGLP（グッド・ラボラトリー・プラクティス）/GMP（グッド・マニュファクチャリング・プラクティス）プログラムなどのサービスを含む。完全統合された医薬品発見と開発サービスは、イタリア・ベローナにある医薬品発見&開発のためのAptuitセンターのシングルセンターで行われている。同社世界中にリソースを保持し、米国、英国、イタリアに施設を保有している。Aptuit LLCは、世界で有力なプライベートエクイティ投資家であるWelsh, Carson, Anderson & Stoweと提携している。

▽Dimension Therapeuticsについて
Dimension Therapeutics, Inc.（NASDAQ:DMTX）は、最も先端的なほ乳類アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子導入技術に基づき、肝臓に関連する破壊的な希少疾患にかかっている人々に新しい治療薬を発見、開発するリーディングカンパニーである。Dimensionは積極的に幅広い製品パイプラインの開発を進めており、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症、糖原病（glycogen storage disease，GSD）Ia型、シトリン欠損症（citrullinemia）1型、フェニルケトン尿症（PKU）、ウィルソン病を含む遺伝性代謝疾患にかかった患者の満たされないニーズに応えるプログラムを持ち、血友病Aではバイエルと協業、また血友病Bで自社臨床プログラムを保有している。同社は容易に識別できる患者集団、高度の予知できる前臨床モデル、きちんと説明可能で時には臨床的に有効なバイオマーカーによる疾患を標的としている。Dimensionは2013年に創設され、米マサチューセッツ州・ケンブリッジに本社がある。

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ソース：Aptuit LLC