logo

バクスアルタ、「アディノベイト」の製造販売承認を承継

バクスアルタ株式会社 2016年04月04日 11時30分
From Digital PR Platform


•アディノベイト[ペグ化遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤]は、世界で最も広く使われている血友病A治療薬であるアドベイト(ADVATE)[遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤]をもとに創製されています
•作用時間を延長できる独自開発のペグ化技術1により、従来の週3~4回の投与に対し、週2回のシンプルな投与スケジュールを提供します
•ピボタル試験において、アディノベイトによる定期補充療法では、出血時補充療法(On-Demand)との比較で出血を95%低減し、アディノベイトによる定期補充療法を受けた患者の約40%では出血がありませんでした2

バクスアルタ株式会社(本社:東京都港区、代表取締役社長:川本壽人、以下「バクスアルタ」)は、本日、バクスター株式会社(本社:東京都港区、代表取締役社長:土本匡明、以下「バクスター」)より、血友病A治療薬の半減期延長遺伝子組換え血液凝固第VIII因子(rFVIII)製剤であるアディノベイト[ペグ化遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤](一般名:ルリオクトコグ アルファ ペゴル(遺伝子組換え))の製造販売承認を承継しました。アディノベイトはバクスターが製造販売承認申請を行い、2016年3月28日に、厚生労働省より製造販売承認を取得した製品になります。

アディノベイトは、ヒト・動物由来のタンパク質を添加されることなく、遺伝子組み換えによってつくられた、12年以上の患者さんへの使用経験をもつアドベイト[遺伝子組換え血液凝固第VIII因子]をもとに創製されています。そして、アディノベイトは体内の第VIII因子の活性時間を延ばすよう設計された独自開発のペグ化技術を活用しています。この技術は、親分子(アドベイト)の生物活性を維持し、血液中からアディノベイトが排せつされる速度を低下させることで半減期を延ばすことから選択されました。

日本人も参加した第II/III相ピボタル臨床試験(前向き非盲検非無作為化多施設国際共同試験)において、アディノベイトは、出血時補充療法のみならず、定期補充療法により血友病患者さんの治療における有効性を実証しました。第II/III相ピボタル臨床試験において、12~65歳の患者さんが、アディノベイトによる週2回の定期補充療法(40~50IU/kg、n=121)または出血時補充療法(10~60IU/kg、n=17)のいずれかに割り当てられました。本試験で、週2回定期補充療法群の治療歴のある患者さんは、出血時補充療法を受けた患者さんと比べ、年間出血の95%の低減が達成されました[年間出血率(ABR)中央値、それぞれ1.9 vs 41.5]。本試験中、定期補充療法群の患者さんの40%には出血を生じませんでした2。さらに、アディノベイトによる6ヵ月間の定期補充療法に基づき、57%の患者さんは関節出血ゼロを経験しました3。

アディノベイトによる定期補充療法群の患者さんほぼ全員(98%)において、試験中に用量の調節を行いませんでした。そして、ほぼすべて(96%)の出血エピソード(n=518)がアディノベイトの1回または2回の投与により止血コントロールされました。治療薬に対するインヒビターを生じた患者さんはいませんでした。最もよくみられた副作用(=被験者の1%以上)は頭痛でした2。

バクスアルタ株式会社 代表取締役社長の川本壽人は次のように述べています。「日本の血友病A患者さんの新たな治療選択肢として、長年の実績を持つ血友病Aの主要治療薬アドベイトをもとに改良した、アディノベイトを提供できることを大変嬉しく思います。本剤により、私たちは、患者さん個人へ、出血を低減するためのシンプルな週2回の血友病A治療のオプションを提供でき、医療従事者へはさらなる個別化治療を提供できるようになります」

アディノベイトについて
ペグ化遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤であるアディノベイトは、「血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を適応とします。
アディノベイトは既に2015年に米国で承認され、EUでは承認を申請しました。

製品概要
製品名:アディノベイト (ADYNOVATE)
一般名:ルリオクトコグ アルファ ペゴル(遺伝子組換え)
効能・効果:血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制
用法・用量:
本剤を添付の溶解液5mLで溶解し、緩徐に静脈内に注射する。なお、10mL/分を超えない速度で注入すること。
通常、成人及び12歳以上の小児には、1回体重1kg当たり10~30国際単位を投与するが、患者の状態に応じて適宜増減する。
定期的に投与する場合、通常、成人及び12歳以上の小児には、1回体重1kg当たり40~50国際単位を週2回投与するが、患者の状態に応じて1回体重1kg当たり60国際単位に増量できる。
※詳細は、添付文書をご覧ください。

血友病について
血友病は生涯にわたる先天的な出血性疾患です4。患者さんは出血を抑制する、血中に自然に分泌されるタンパク質である血液凝固因子を十分に保有していません5 。血友病患者さんでは、健常人よりも過度あるいは速く出血はしませんが、止血するまでに時間がかかります 5 。血友病は主として男性に発症します4。血友病Aはもっとも一般的な血友病のタイプで、多くは先天的な血液凝固第 VIII因子と呼ばれるタンパク質の不足または欠乏により生じます4。日本では、血友病Aでは4,870人の患者さんがいます6。

1. Proprietary pegylation technology exclusively licensed from Nektar Therapeutics.
2.アディノベイト静注用添付文書
3.Konkle, Barbara, et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on- demand treatment of severe hemophilia A. Blood. July 2015.
4. About Bleeding Disorders: Frequently Asked Questions. World Federation of Hemophilia. Accessed on June 25, 2013. Available at: リンク
5. About Bleeding Disorders: What is Hemophilia? World Federation of Hemophilia. Accessed on June 25, 2013. Available at: リンク
6. 厚生労働省委託事業「血液凝異常症全国調査」平成26年度報告書


本プレスリリースは発表元企業よりご投稿いただいた情報を掲載しております。
お問い合わせにつきましては発表元企業までお願いいたします。